La compañía biotecnológica Celgene ha anunciado hoy que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea del Medicamentos (EMA) ha emitido una opinión positiva sobre la ampliación de la indicación de Visaza^® (azacitidina subcutánea) para el tratamiento de pacientes mayores de 65 años con leucemia mieloide aguda (LMA) que no son candidatos a trasplante de células madre hematopoyéticas. La nueva indicación incluye a aquellos pacientes que presentan niveles de blastos por encima del 30%, según la clasificación de la Organización Mundial de la Salud (OMS). Hasta ahora, este medicamento estaba indicado en los pacientes con LMA con el 20% al 30% de blastos. Se tratan de células aberrantes e inmaduras que aparecen en  la médula ósea de forma anómala en las LMA. Los síntomas más frecuentes en la LMA son las infecciones por neutropenia, astenia debida a la anemia y hemorragias por plaquetopenia.

“Mientras se producen avances en el tratamiento de los pacientes jóvenes, que son quienes tienen un mejor estado físico y pueden recibir terapias intensivas y potencialmente curativas como es el trasplante de células madres, existe aún un clara necesidad de tratamientos para los pacientes mayores que son, precisamente, más frágiles”, explica Hervé Dombret, de la University Hospital Saint-Louis, AP-HP, Paris, France. “Los estudios realizados demuestran que azacitidina logra una mediana de supervivencia global de 10,4 meses y estos resultados sugieren que, de aprobarse, podría ser una nueva opción terapéutica de gran valor para los pacientes que cuentan con opciones limitadas de tratamiento en este momento”, afirma este especialista.

En palabras de Tumo Pätsi, presidente de Celgene en Europa, Oriente Medio y África, “Celgene es una compañía comprometida con el desarrollo de medicamentos innovadores para enfermedades hematológicas, incluida la leucemia mieloide aguda. Con la opinión positiva del Comité de Medicamentos de Uso Humano para azacitidina en esta enfermedad, Celgene tiene la oportunidad de avanzar en el desarrollo de opciones terapéuticas disponibles para estos pacientes. Continuaremos centrando nuestros esfuerzos en conocer las necesidades no cubiertas de los pacientes con enfermedad mieloide, ya que contamos con diversas colaboraciones y programas de desarrollo que conseguirán avances a partir de lo que estamos aprendiendo sobre el tratamiento de estas enfermedades”, concluye.

Datos de eficacia
La decisión del CHMP se ha basado en datos de AML-001, un estudio pivotal global, multicéntrico, aleatorio, abierto con pacientes de 65 años o más con LMA de nuevo  diagnóstico o con LMA secundaria con más del 30% de blastos en médula ósea. Azacitidina junto a tratamientos de soporte (n=241) se comparó con regímenes de tratamiento convencionales. La mediana de supervivencia global  (SG), el principal objetivo del estudio, fue de 10,4 meses (95% CI 8.0-12.7 meses) para los pacientes que recibían azacitidina comparada con los 6.5 meses (95% CI: 5.0- 8.6) para los pacientes que recibían el régimen de tratamiento convencional (HR=0,85 [95% CI 0.69, 1.03] log rank estratificado p= 0.1019). Las tasas de supervivencia al año con azacitidina y regímenes de tratamiento convencionales fueron del 46,5% y 34,2%, respectivamente (diferencia del 12.3% [95% CI: 3.5%-21%]).

En el estudio, el grado de anemia 3-4, neutropenia, neutropenia febril y las tasas de trombocitopenia fueron respectivamente de 16%, 26%, 28% y 24% con azacitidina; y del 5%, 5%, 28% y 5% con el mejor tratamiento de soporte; 23%, 25%, 30% y 28% con bajas dosis de Ara-C; y 14%, 33%, 31% y 21% con quimioterapia intensiva.

Además de recomendar la autorización de comercialización de la nueva indicación a la Comisión Europea (CE), el CHMP también señaló que esta nueva indicación terapéutica aporta un beneficio clínico significativo en comparación con las terapias existentes. Si la CE adopta la decisión del CHMP en su totalidad, azacitidina recibirá una protección ampliada del mercado en todas sus indicaciones durante un año más en todo el Espacio Económico Europeo (EEE). El CHPM revisa las solicitudes para los 28 estados miembros de la Unión Europea, así como Noruega, Liechtenstein e Islandia. Se espera que la CE, que generalmente sigue la recomendación del CHMP, tome su decisión final en dos meses. Si se produce la aprobación, las condiciones detalladas para el uso de este producto se describirían en la ficha técnica del producto que se publicaría en el Informe Público Europeo de Evaluación (EPAR).

La decisión de la CE se añadiría al portfolio de indicaciones autorizadas de azacitidina en las enfermedades mieloides de alto riesgo, incluidos los Síndromes Mielodisplásicos (SMA) y la LMA. Azacitidina está aprobada en la Unión Europea desde 2008 para el tratamiento de pacientes adultos no candidatos para trasplante diagnosticados de síndromes mielodisplásicos de alto riesgo y de riesgo intermedio 2, leucemia mielomonocítica crónica entre 10% y el 29% de blastos en la médula ósea sin trastorno mielo proliferativo o leucemia mieloide aguda entre el 20% y el 30% de blastos en médula ósea y displasia multilinaje.