El pasado día 20 de julio, el Comité de Productos Medicinales de uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA), recomendó a la Comisión Europea la autorización de Glybera como el primer medicamento huérfano de naturaleza génica para el tratamiento de pacientes con deficiencia en lipoproteina lipasa (DLPL). Aunque numerosos pacientes se han tratado ya con medicamentos de terapia génica, todos estos tratamientos se han venido realizando en el contexto de ensayos clínicos de naturaleza experimental.
Según informa la Sociedad Española de Terapia Génica y Celular, el dictamen del CHMP ha sido el de recomendar a la Comisión Europea la autorización de comercialización de Glybera bajo "circunstancias excepcionales". Esto significa que el medicamento génico se da por aprobado para el tratamiento de un determinado grupo de pacientes con afectación severa de DLPL, entendiendo que no es posible –dado que se trata de una enfermedad muy poco frecuente - obtener más información a través de ensayos clínicos. Como contrapartida, la empresa que comercializará Glybera (ahora UNIQURE) se ha comprometido a aportar información adicional mediante la creación de un registro de pacientes con DLPL. Ello permitirá evaluar más ampliamente los resultados derivados del tratamiento con Glybera, los cuales serán revisados por la EMA tan pronto como estén disponibles.
Glybera ha sido desarrollado para el tratamiento de la deficiencia de lipoproteina lipasa (DLPL), una enfermedad hereditaria muy poco frecuente (existen unos 1.000 pacientes en toda la Unión Europea) que se produce por alteraciones en el gen que codifica la LPL. Como consecuencia de ello, los niveles de lípidos en la sangre de los pacientes son extremadamente elevados, produciéndose entre otros efectos, daño abdominal severo, episodios repetidos de pancreatitis y con frecuencia retraso en el desarrollo. Los pacientes con DLPL están sometidos a una dieta estricta muy baja en grasa, pues una comida normal puede producir una inflamación aguda del páncreas.
Glybera consiste en un vector viral (derivado de un virus adeno-asociado) que porta el gen de la LPL. Cuando Glybera se administra mediante inyecciones intramusculares, el vector viral permite que la proteína LPL se produzca a partir de las células musculares del paciente. En los ensayos clínicos realizados se observó que una sola administración de Glybera dio lugar a una reducción de los episodios de pancreatitis aguda, principal complicación de la enfermedad.
