La HPTEC es un tipo de HP, progresiva y potencialmente mortal, en la que se cree que la formación de trombos organizados (oclusión tromboembólica) en los vasos pulmonares causa gradualmente un aumento de la presión en las arterias pulmonares, que resulta en una sobrecarga para el lado derecho del corazón. La HPTEC es una enfermedad rara, comparable en términos de afectación poblacional a la HAP, aunque, hasta la fecha, el número de diagnósticos es menor.

El tratamiento de elección y potencialmente curativo para la HPTEC es la endarterectomía pulmonar (PEA por sus siglas en inglés), un procedimiento quirúrgico complejo en el cual se eliminan los trombos y el tejido fibrótico de los vasos pulmonares. Sin embargo, un número considerable de pacientes con HPTEC (20%-40%) no son operables, y en aproximadamente un 35% de los pacientes la enfermedad persiste o vuelve a aparecer después de la PEA.

El análisis de los datos del estudio CHEST-2 en HPTEC mostró que, al cabo de dos años, la eficacia clínica obtenida en el estudio pivotal CHEST-1 a 16 semanas se mantenía a largo plazo. La tasa de supervivencia de los pacientes después de dos años de tratamiento con riociguat fue del 93%.

Riociguat es el primer fármaco que ha mostrado una eficacia clínica significativa y mantenida en pacientes con HPTEC inoperable o residual/recurrente.

Asimismo, riociguat ha demostrado eficacia en HAP, como demuestran los resultados del estudio PATENT-1. Igualmente, en HAP el análisis a los dos años del estudio PATENT-2 mostró que se mantenía la mejoría clínica a largo plazo. Al igual que en el estudio CHEST-2, la tasa de supervivencia de los pacientes después de dos años de tratamiento con riociguat en el estudio PATENT-2 fue del 93%3,4.

Riociguat fue bien tolerado en ambos estudios, mostrando un perfil de seguridad favorable también a largo plazo.