Los casos más graves de trastornos del ciclo de la urea tienen presentaciones en los primeros días de vida, lo que les lleva al fallecimiento en menos de una semana si no se tratan con prontitud.
Uno de cada 50.000 nacidos presenta un trastorno del ciclo de la urea, un grupo de ‘enfermedades raras’ que provocan la acumulación de amoníaco en el organismo. Hasta el 50% de los casos fallecen antes del diagnóstico.
La terapia de células hepáticas humanas permite ampliar el tiempo que los pacientes pueden esperar hasta recibir un trasplante curativo.