La falta de medicamentos comercializados adaptados a las necesidades del paciente pediátrico hace necesaria la elaboración de fórmulas magistrales, donde el farmacéutico tiene un papel clave en el diseño de la fórmula y en la elección de los excipientes. Algunos excipientes aceptables en formulaciones para pacientes adultos pueden no ser adecuados para uso pediátrico.

Se trata de una herramienta muy útil y práctica que permitirá a los profesionales sanitarios, sobre todo, pediatras y neuropediatras mejorar el diagnóstico, y por tanto, el tratamiento precoz y el pronóstico de las enfermedades lisosomales. 

Las enfermedades lisosomales son un conjunto de más de 50 patologías poco frecuentes entre las que se encuentran las Mucopolisacaridosis (MPS), la enfermedad de Fabry y la enfermedad de Gaucher. En su conjunto se estima que afectan a 1/7700 nacidos vivos.

Después de la polémica surgida por el caso de difteria, los profesionales médicos se posicionan a favor de las vacunas. Se estima que un 5% de las familias no vacuna a sus hijos