Minoryx Therapeutics, compañía biofarmacéutica especializada en el desarrollo de nuevos medicamentos para enfermedades raras, ha anunciado que ha completado el reclutamiento de pacientes en su ensayo clínico de fase II/III con el fármaco MIN-102 para el tratamiento de la adrenomieloneuropatía (AMN).

El ensayo incluye pacientes varones adultos afectados por AMN, el fenotipo más frecuente de la adrenoleucodistrofia (X-ALD).

Durante el 60 Congreso de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH), se ha llevado a cabo el taller Acceso y financiación de los medicamentos huérfanos, dada la necesidad creciente de establecer estrategias que garanticen el acceso a estos tratamientos y optimizar y mejorar el manejo de los pacientes con enfermedades raras. Un campo en el que juega un papel muy importante el personal encargado de farmacia hospitalaria. 

Con motivo del VIII Congreso Nacional de Enfermedades Raras, Josep Torrent, miembro del Comité de Medicamentos Huérfanos de la Agencia Europea de Medicamentos;  Mónica López, Coordinadora del Grupo de Trabajo de Enfermedades Minoritarias Sociedad Española de Medicina Interna; Jordi Cruz, miembro de la ‎Federación Española de Enfermedades Raras y  José Luís Poveda, presidente de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria, han debatido sobre la situación actual en España en cuanto al acceso y financiación de los Medicamentos Huérfanos.